Antisense therapieën voor SOD1-ALS en C9orf72-ALS in vroege fase van ontwikkeling

Zowel voor SOD1 als C9orf72 afwijkingen is er antisense therapie (een gentherapie) ontwikkeld. Op dit moment loopt er een wereldwijde fase 1 trial voor ALS-patiënten met een afwijking in het SOD1-gen. Deze studie loopt niet in het ALS Centrum omdat afwijkingen in het SOD1 gen in Nederland nagenoeg niet voorkomen. De resultaten van deze studie worden begin 2019 verwacht.

Het fase1 onderzoek haar de ASO voor het ALS-gen C9orf72 moet nog gestart worden. Een verandering op het ALS-gen C9orf72 komt bij ongeveer 11% van de ALS-patiënten in Nederland voor. Er is een internationaal fase I onderzoek naar een antisense therapie voor C9orf72 in voorbereiding. Een fase1 onderzoek is puur gericht op het bestuderen van de veiligheid van het middel en is nog niet gericht op de effectiviteit. Het ALS Centrum zet zich optimaal in om deel te nemen aan deze trial. De verwachting is dat deze studie in de loop van 2018 zal gaan starten.

Lees achtergronden op website van het ALS Centrum. https://www.als-centrum.nl/ontwikkelingen-richting-gentherapieen-als/