ALS Centrum doet mee met onderzoek naar gentherapie C9orf72-mutatie

Het ALS Centrum neemt deel aan een internationale medicijnstudie naar het middel BIIB078. Het gaat om een gentherapie-behandeling gericht op een specifieke groep patiënten met ALS met een C9orf72-genafwijking.

Ongeveer zeven procent van de mensen met ALS heeft een C9orf72-genafwijking. Het nieuwe medicijn wordt toegediend door middel van een ruggenprik. De hoop is dat het medicijn het ziekteproces tegengaat en zelfs verbetering in spierkracht oplevert.

De huidige studie is een kleinschalige fase I studie, en is bedoeld om de veiligheid van het middel te bepalen. Op dit moment doet één patiënt uit Nederland mee aan de studie, waar wereldwijd twaalf patiënten aan mee doen. Door de kleinschalige opzet van deze studie is deelname op dit moment niet meer mogelijk. Als de huidige dosis veilig is gebleken, wordt mogelijk een nieuwe fase opgestart. Lees hier meer over het onderzoek.