Toepassing stamcellen in het onderzoek naar ALS

jpTijdens de Algemene Leden Vergadering (ALV) heeft prof. dr. Jeroen Pasterkamp een boeiende presentatie gegeven over het translationeel ALS-onderzoek dat wordt uitgevoerd in het Pasterkamp Laboratorium in Utrecht.
Het translationeel ALS-onderzoek gebruikt genetische informatie (door bloedafname) van ALS-patiënten. Er wordt gekeken of er afwijkingen in het DNA te vinden zijn die gerelateerd kunnen worden aan de ziekte. In de loop van de tijd is er namelijk een enorme toename geweest in de kennis over veranderingen van het DNA die kan worden gelinkt aan ALS.

Allerlei modellen worden gebruikt om te kunnen begrijpen hoe veranderingen in een DNA kunnen leiden tot een ziekte. Het diermodel met o.a. muizen en zebravissen wordt gebruikt om te kunnen kijken naar motorisch gedrag en het verlies van spierkracht. Stamcelmodellen hebben als voordeel dat in de cellen die worden afgenomen de genetische achtergrond/het DNA van de patiënten zit. In het geval van een ziek persoon zal ook de afwijking (alle factoren die bijdragen aan de ziekte) in het DNA aanwezig blijven in die cellen. Het doel van stamcelonderzoek is om de gevonden veranderingen te gebruiken en te testen met farmacologische substanties.

Er is veel geld van o.a. Stichting ALS geïnvesteerd om vanuit UMC Utrecht translationeel onderzoek mogelijk te maken en bijv. van stamcellen motorische zenuwcellen te maken en te analyseren in een 2D model (IPSC). Vanuit stamcellen zijn nu ook organoïden te maken, mini-organen, bijv. hersenweefsel waarin neuronen groeien in een 3D-omgeving precies zoals ze normaal groeien. Dit 3D-model is een beter model om te kijken naar de ziekte.

Met nieuwe 3D-microscopie zijn de onderzoekers instaat om het hersenmateriaal in kaart brengen. Op die manier kan er worden gekeken wat er gebeurt met de verbindingen, de zenuwcellen en steuncellen. Van een aantal ALS-patiënten zijn er huidcellen afgenomen die momenteel worden meegenomen in stamcelonderzoek.

Wereldwijd worden dezelfde technologieën gebruikt. Er is heel veel overleg en als er successen zijn, probeert iedereen daar van te profiteren. In Europa is er veel interactie en samenwerking tussen wetenschappers die zich bezig houden met ALS. Als je over de hele breedte kijkt wat UMC Utrecht doet (genetica, stamcelonderzoek, epidemiologische PAN studie) is UMC Utrecht één van de beste instituten in Europa. Daarnaast coördineert UMC Utrecht/het ALS Centrum veel studies zoals TRICALS, ENCALS, Project MINE. Het ultieme doel is het voorkomen van ALS en bij bestaande ALS-patiënten de zieke motorische zenuwcellen te steunen zodat die nog kunnen blijven werken.

Het zou voor de ALS-wetenschappers goed zijn om van ALS-patiënten en de patiëntenvereniging te horen wat zij belangrijk vinden qua onderzoeken. Daarnaast is hun inzet voor zichtbaarheid en bekendheid van ALS ook belangrijk om geld te krijgen voor onderzoek.
Tevens zou het laboratorium van heel veel (alle) ALS-patiënten huidcellen willen hebben voor stamcelonderzoek. Daarvoor is men momenteel bezig met ethische protocollen om ook huidcellen te kunnen en mogen afnemen.

Het was fijn om te horen dat Jeroen het belangrijk vindt dat wij als patiëntenvereniging meekijken naar de wettenschappelijke aanvragen, deze prioriteren en aangeven wat wij zouden willen.

 

Hanno Bos