APC in gesprek met BrainStorm

19 december 2019

Tijdens de bijeenkomsten in Perth Australie heeft er op verzoek van APC een gesprek plaats gevonden met BrainStorm. Hierbij waren oa aanwezig APC bestuursleden Conny en Theo maar ook bestuurder Gorrit Jan Blonk van Stichting ALS Nederland en Chaim Lebrovik (CEO BrainStorm) , Ralph Kern (COO en Chief Meddical Officer BrainStorm) en Mary Kay Turner (Vice president en patient advocacy and government affairs BrainStorm).

Presentatie Perth
BrainStorm heeft uitgelegd dat hun plenaire presentatie op 4-12 in Perth met name bedoeld was om ontwikkeling van goede biomarkers te tonen. Niet zozeer om de resultaten van fase 2 trial te presenteren. BrainStorm hoopt naast positieve resultaten (waar ze zeer in geloven, maar die dus nog aangetoond moeten worden) ook een belangrijke bijdrage aan het begrip van het ziektebeeld en biomarkers te gaan bieden dmv de fase 2 en 3 trial.

Risk-benefit to patients
Over de ‘risk-benefit to patients’ en bij welke FVC / ALS-FRS ze de behandeling stoppen zei men dat de 200 deelnemers zich vrijwillig hebben aangemeld en zelf bepalen of ze doorgaan. Zij stellen dat het een vrij onschuldige ingreep van ongeveer 20 minuten betreft. Sommige deelnemers melden de dag erna een ‘iets zwaardere’ dag. In de fase 3 trial die in oktober is gestart, worden ipv 1 zelfs 3 toedieningen gegeven. Eind 2020 verwacht men de resultaten.

Video’s
Met betrekking tot video’s van genezen patiënten op Facebook gaf BrainStorm aan het onethisch en schadelijk voor hun reputatie te vinden. Zij zullen dergelijke filmpjes nooit tonen en verspreiden. Het bedrijf vraagt deelnemers dat niet te doen maar kan hen dat niet verbieden.

FDA
Uiteraard heeft APC gevraagd naar de FDA. Brainstorm wil over de gesprekken die zij daarmee voeren geen mededelingen doen.

APC gaat in geval van positieve uitkomsten van de fase 3 trial, de krachten bundelen om de stappen, om NurOwn beschikbaar te maken voor de Nederlandse markt, te versnellen.

Draag bij aan een oplossing tegen ALS

Meld je nu gratis aan als lid