Onderzoeksagenda

ALS Patients Connected (APC) heeft, met medewerking van ALS Centrum, een onderzoekagenda opgesteld. Het doel hiervan is om zo snel mogelijk behandelingen te vinden die ALS, PSMA en PLS remmen, stoppen, genezen of voorkomen, en de kwaliteit van zorg te verbeteren daar waar nodig is. Deze agenda dient als kompas om onderzoek te stimuleren, te prioriteren en resultaten te toetsen. Dit alles nadrukkelijk vanuit het patiëntperspectief.

In de laatste jaren zien we gelukkig een toename in het onderzoek naar nieuwe middelen bij patiënten met ALS, PLS en PSMA. Dit zgn. klinische onderzoek vindt veelal internationaal plaats. In Nederland is ‘TRICALS’ gevestigd, een onderzoeksplatform die samenwerkt met meer dan 40 onderzoeksklinieken in 15 Europese landen: www.tricals.org/nl. Door deze samenwerking is TRICALS een aantrekkelijke partner voor farmaceutische bedrijven, om onderzoek mee te doen. TRICALS wordt gecoördineerd vanuit het ALS Centrum in het Universitair Medisch Centrum Utrecht.

APC heeft een structurele samenwerking met het ALS Centrum Nederland. Hierdoor hebben wij de mogelijkheid om mee te denken over de opzet van klinisch onderzoek en kunnen wij het patiëntperspectief hierbij beter onder de aandacht brengen. Zo worden onderzoeksvoorstellen door de patiëntenadviesraad (PAR) van onze vereniging beoordeeld. Het oordeel wordt in de vorm van een advies teruggekoppeld naar de Stichting ALS Nederland.

Relevante projecten van APC

APC werkt momenteel aan 2 projecten, om concreet uitvoering te geven aan de Onderzoeksagenda:

  • MEDALS: Medicine Access for ALS

Er zijn veel middelen in onderzoek maar het doorlopen van de fasen van klinisch onderzoek en de goedkeuring en toelating zijn langdurige trajecten. Patiënten met ALS hebben die tijd niet. We proberen in MEDALS daarom veelbelovende middelen eerder beschikbaar te krijgen. In MEDALS werken wij samen met het ALS Centrum. Met behulp van een samen ontwikkelde online screeningstool beoordelen wij veelbelovende middelen op werkzaamheid en veiligheid. Indien we tot overeenstemming komen dat een middel er veelbelovend uitziet, kiezen we de beste route die wij zien om aan een vroegtijdige beschikbaarheid te werken. Het gaat dan om de volgende opties:

  • voorschrijven van geneesmiddelen die wel op de markt zijn toegelaten, maar nog niet voor de indicatie ALS, PSMA of PLS. Als deze geneesmiddelen worden voorgeschreven heet dit off-label use (OLU);
  • voorschrijven van geneesmiddelen die nog niet zijn geregistreerd met een artsenverklaring. Dit heet Named Patiënt base (NP). Het voorschrijven gebeurt door de arts op individuele basis (per patiënt);
  • voorschrijven van geneesmiddelen die nog niet zijn geregistreerd op basis van een Compassionate Use programma (CU). Hierbij dient de fabrikant een verzoek in bij de nationale registratieautoriteit, voor Nederland het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) om het geneesmiddel voor een bepaalde patiëntengroep beschikbaar te stellen.

In het voorjaar van 2021 is de online screeningstool uitgewerkt en inmiddels is een aantal middelen hiermee gescreened.

MedicijnVersneller

Dit is ons tweede project als concrete actie van de Onderzoeksagenda. Enkele PAR-leden en een bestuursafvaardiging vormen de werkgroep MedicijnVersneller. In dit project richten wij ons op middelen die de fasen van het klinisch onderzoek hebben doorlopen en het traject ingaan van evaluatie door de European Medicines Agency (EMA) en daarna de toelatingsprocedure voor Nederland. Dit laatste wordt verzorgd door het ZorgInstituut Nederland (ZIN), in opdracht van het ministerie van VWS.

Dit project heeft als doel om de trajecten bij de EMA en ZIN te versnellen en te optimaliseren, zodat betreffende middelen zo snel mogelijk beschikbaar komen voor de patiënt, mèt vergoeding. Er zijn inmiddels in algemene zin al diverse stappen in gang gezet voor versnelling van deze procedures, als het gaat om middelen voor zeldzame aandoeningen. APC wil erop toezien dat dit ook daadwerkelijk gebeurt voor middelen voor de behandeling van ALS.

Uitleg fasen van klinisch onderzoek

Nadat een mogelijk nieuwe behandeling in diverse laboratoriumsettings is onderzocht, zal voor middelen die men kansrijk acht onderzoek bij mensen starten, mits financiering geregeld is. Dit onderzoek wordt klinisch onderzoek oftewel ‘trials’ genoemd, en dit bestaat uit 4 fasen, zoals hieronder aangegeven.

Niet alle middelen waarmee met klinisch onderzoek wordt gestart zullen uiteindelijk beschikbaar komen. Als tijdens de fasen van onderzoek ernstige bijwerkingen optreden of de effectiviteit tegenvalt, wordt in principe het onderzoek met dat middel niet verder vervolgd.

Meer informatie over de 4 fasen van geneesmiddelenonderzoek op www.ccmo.nl/onderzoekers/aanvullende-eisen-voor-bepaalde-soorten-onderzoek/onderzoek-met-geneesmiddelen/fase-i-ii-iii-en-iv.


Draag bij aan een oplossing tegen ALS

Meld je nu gratis aan als lid