Early access

Er is, ondanks tientallen jaren onderzoek, nog geen medicijn gevonden dat ALS, PLS en/of PSMA kan genezen of aanmerkelijk vertragen. Sommige patiënten kunnen wel gebruik maken van een geneesmiddel dat nog in ontwikkeling is, wanneer ze voldoen aan de toegangscriteria van het onderzoek (trial) naar de werkzaamheid van het nieuwe middel. Veel patiënten voldoen daar helaas niet aan, bijvoorbeeld omdat hun ziekte in een verder gevorderd stadium is. Daarom blijven zij verstoken van medicijnen die voor hen veelbelovend zouden kunnen zijn. Bovendien stuiten deze patiënten op weerstanden als ze proberen toch toegang tot die medicijnen te krijgen.  

De huidige wet- en regelgeving biedt wel degelijk mogelijkheden om veelbelovende en hoopvolle geneesmiddelen voor bepaalde patiëntengroepen sneller toegankelijk te maken. Patiëntenvereniging ALS Patients Connected is dan ook van mening dat er op gestructureerde wijze invulling moet worden gegeven aan de wettelijke mogelijkheden die er nu al zijn. 

Wij vinden dat alle betrokken partijen in gezamenlijkheid de mogelijkheid en plicht hebben om ernstig zieke patiënten die geen andere behandelopties hebben, gezien de aard en het stadium van hun ziekte, in hun behoeften te voorzien, indien patiënten goed geïnformeerd zijn en risico’s willen nemen.

Mogelijkheden waar APC zich sterk voor maakt

  • Sneller realiseren van de toegang voor een beperkte groep patiënten (mits goed geïnformeerd en bereid het risico te nemen) tot medicijnen die nog niet geregistreerd zijn of geregistreerd zijn voor een andere aandoening.
  • Bevorderen van kleinschalige onderzoeken met minder homogene patiëntengroepen, eventueel gelijktijdig met gerandomiseerde trials.
  • Deelnemen aan maatschappelijke discussies over het huidige systeem van registratie en vergoeding van medicijnen. Door de ontwikkeling ‘personalized medicine’ krijgen we te maken met steeds kleinere patiëntgroepen waar nieuwe medicijnen en nieuwe combinaties van medicijnen ‘op maat’ aan voorgeschreven worden. Het huidige systeem van registratie en vergoeding van medicijnen sluit hier niet op aan.

Zelfbeschikkingsrecht patiënt

Het uitgangspunt bij de verstrekking van nieuwe geneesmiddelen is voor APC het zelfbeschikkingsrecht van de patiënt. Het is de patiënt die over het eigen leven de beslissing zou moeten nemen, binnen de grenzen van wet- en regelgeving, en niemand anders.  

Project MEDALS

 Om middelen eerder beschikbaar te krijgen, is APC in 2020 gestart met het project MEDALS (Medicine Access for ALS). In dit project, waarin wordt samengewerkt met het ALS Centrum Nederland, zoeken we naar veelbelovende middelen die in klinisch onderzoek zijn. Bij positieve resultaten en voldoende veiligheid, streven we ernaar om dit middel eerder beschikbaar te maken.

Voor meer informatie over MEDALS zie: https://www.alspatientsconnected.com/behandeling/onderzoeksagenda/

Informatie over alternatieve behandelingen

Patiënten met ALS overwegen vaak alternatieve of off-label behandelingen waarover ze op internet lezen. Internetinformatie over behandelingsopties is niet altijd juist. Doorgaans is het vinden van deskundige en objectieve informatie over een alternatief middel of behandeling moeilijk. De informatie op social media is vaak subjectief en ongefundeerd.

APC heeft 3 tips voor objectieve informatie van deskundigen.

Het Kennisplatform wordt beheerd door het ALS Centrum Nederland, het expertise centrum op het gebied van ALS, PSMA en PLS. Naast wetenschappelijk onderzoek met als doel het vinden van effectieve behandelingen, verzorgt het ALS Centrum scholingen en kwaliteitsprojecten voor betere kwaliteit van zorg. Het ALS Centrum werkt nationaal en internationaal samen en wordt gecoördineerd vanuit het UMC Utrecht. Het ALS Kennisplatform bevat informatie over ALS, behandeling, zorg, hulpmiddelen en onderzoek voor patiënten en iedereen die op enige wijze bij de zorg voor ALS-patiënten betrokken is. Ook beantwoordt het ALS Centrum veel vragen van mensen met ALS, hun naasten en hun zorgverleners.

In 2009 begonnen leden van de Noord-Amerikaanse ALS-onderzoeksgroep (ALSRG) ALSUntangled om alternatieve behandelingen wetenschappelijk te beoordelen en patiënten en families te helpen beter geïnformeerde beslissingen over hen te nemen. ALSUntangled beoordeelt alternatieve en off-label behandelingen, met als doel mensen met ALS te helpen beter geïnformeerde beslissingen over hen te nemen.

ALSUntangled bestaat uit 3 delen: ideeën opdoen voor beoordelingen, de beoordelingen uitvoeren en onze beoordelingen naar patiënten en families brengen.

De International Alliance is een wereldwijde vereniging en het hoogste orgaan voor nationale organisaties die mensen met ALS/MND ondersteunen. De Alliantie heeft verschillende initiatieven genomen, waaronder de publicatie van achtergronddocumenten. De rol van de wetenschappelijke adviesraad van de International Alliance of ALS/MND Associations is om een gecentraliseerde bron te zijn om wetenschappelijke en biomedische aankondigingen, informatie en kansen met betrekking tot ALS/MND te beoordelen en wereldwijd perspectief te bieden. De Scientific Advisory Council (SAC) brengt op vraag van de Alliantie ‘briefing notes’ uit over trials. Die zijn per middel te vinden op www.als-mnd.org/support-for-pals-cals/drugs-in-clinical-trial/ in de rechter kolom.

Achtergrondinformatie


Draag bij aan een oplossing tegen ALS

Meld je nu gratis aan als lid