Right to try

Er is, ondanks tientallen jaren onderzoek, nog geen medicijn gevonden dat ALS, PLS en/of PSMA kan genezen of aanmerkelijk vertragen. Sommige patiënten kunnen wel gebruik maken van een geneesmiddel dat nog in ontwikkeling is, wanneer ze voldoen aan de toegangscriteria van het onderzoek (trial) naar de werkzaamheid van het nieuwe middel. Veel patiënten voldoen daar helaas niet aan, bijvoorbeeld omdat hun ziekte in een verder gevorderd stadium is. Daarom blijven zij verstoken van medicijnen die voor hen veelbelovend zouden kunnen zijn. Bovendien stuiten deze patiënten op weerstanden als ze proberen toch toegang tot die medicijnen te krijgen.  

Veelbelovende en hoopvolle geneesmiddelen

De huidige wet- en regelgeving biedt wel degelijk mogelijkheden om veelbelovende en hoopvolle geneesmiddelen voor bepaalde patiëntengroepen sneller toegankelijk te maken. Patiëntenvereniging ALS Patients Connected is dan ook van mening dat er op gestructureerde wijze invulling moet worden gegeven aan de wettelijke mogelijkheden die er nu al zijn. 

Wij vinden dat alle betrokken partijen in gezamenlijkheid de mogelijkheid en plicht hebben om ernstig zieke patiënten die geen andere behandelopties hebben, gezien de aard en het stadium van hun ziekte, in hun behoeften te voorzien, indien patiënten goed geïnformeerd zijn en risico’s willen nemen.

Mogelijkheden waar APC zich sterk voor maakt, zijn:

  • sneller realiseren van de toegang voor een beperkte groep patiënten (mits goed geïnformeerd en bereid het risico te nemen) tot medicijnen die nog niet geregistreerd zijn of geregistreerd zijn voor een andere aandoening;
  • bevorderen van kleinschalige onderzoeken met minder homogene patiëntengroepen, eventueel gelijktijdig met gerandomiseerde trials;
  • deelnemen aan maatschappelijke discussies over het huidige systeem van registratie en vergoeding van medicijnen. Door de ontwikkeling ‘personalized medicine’ krijgen we te maken met steeds kleinere patiëntgroepen waar nieuwe medicijnen en nieuwe combinaties van medicijnen ‘op maat’ aan voorgeschreven worden. Het huidige systeem van registratie en vergoeding van medicijnen sluit hier niet op aan.

Zelfbeschikkingsrecht patiënt

Het uitgangspunt bij de verstrekking van nieuwe geneesmiddelen is voor APC het zelfbeschikkingsrecht van de patiënt. Het is de patiënt die over het eigen leven de beslissing zou moeten nemen, binnen de grenzen van wet- en regelgeving, en niemand anders.  

Achtergrondinformatie


Draag bij aan een oplossing tegen ALS

Meld je nu gratis aan als lid