Kadimastem – AstroRx

12 oktober 2020

Deze notitie bevat een advies van de Scientific Advisory Council (SAC) van de International Alliance of ALS/MND Associations. De oorspronkelijke tekst is Engelstalig. Vertaald via Google Translate.

Achtergrond

Kadimastem is een in Israël gevestigd bedrijf dat momenteel een ‘standaard’ astrocytcelproduct van klinische kwaliteit, AstroRx®, test. AstroRx® bestaat uit astrocyten in suspensie, afgeleid van menselijke embryonale stamcellen. Astrocyten zijn naburige (gliacellen) cellen van motorneuronen die ondersteuning bieden aan motorneuronen wanneer ze gezond zijn.

Gegevens van een eerste groep behandelde individuen (Cohort A) worden gepresenteerd in een persbericht van 24 september 2019. Cohort A bestond uit vijf deelnemers met ALS intrathecaal behandeld (in cerebrospinale vloeistof) met één dosis AstroRx®-cellen en beoordeeld op snelheid van ziekteprogressie gedurende zes maanden vergeleken met de progressie waargenomen gedurende de drie maanden voorafgaand aan de behandeling. De resultaten verklaarden dat er een “statistisch significante afname van de ziekteprogressie was gedurende de eerste 3-4 maanden nadat de behandeling was gestart” en dat dit als bewijs dient voor AstroRx® om “zinvol klinisch voordeel” te bieden. Kadimastem stelt dat deze resultaten “suggereren dat een hogere dosis en/ of herhaalde behandelingen een langdurige werkzaamheid kunnen bereiken”.

Op 23 december 2019 kondigde Kadimastem aan dat een behandeling met een hogere dosis AstroRx®-cellen werd gegeven aan alle vijf individuen in Cohort B met evaluatie gedurende de volgende zes maanden. Cohort C is geregistreerd en omvat toediening van herhaalde doses met een tussenpoos van 2-3 maanden. Op 3 augustus 2020 werden de resultaten van Cohort B verstrekt in een persbericht waarin werd aangegeven dat de primaire doelstelling van veiligheid was bereikt, maar ook claims over de werkzaamheid bevatten. Er moet echter worden opgemerkt dat dit een studie was met slechts 5 mensen in elk cohort en in de eerste plaats was ontworpen om de veiligheid van de behandeling te testen. Het is daarom erg belangrijk dat de gegevens die in deze release worden gecommuniceerd, niet door het publiek worden veralgemeniseerd als bewijs dat AstroRx®-cellen het vermogen hebben om de progressie van ALS / MND te vertragen.

Een aantal berichten van Kadimastem zou vragen kunnen oproepen van mensen met ALS/ MND. Kadimastem gebruikt de slogan “cellen om ziekten te genezen” en de website legt uit dat de doelen van de AstroRx®-behandeling onder meer “het vervangen van defecte cellen” en “het herstellen van functionaliteit” omvatten. De Chief Scientist stelt online: “Deze regeneratieve celtherapie belooft behandeling en genezing te brengen aan miljoenen patiënten wereldwijd.” AstroRx® wordt ook wel een “doorbraakceltherapie” genoemd.

Aanbeveling

De SAC erkent het potentiële vermogen van gezonde astrocyten om de gezondheid van motorneuronen te ondersteunen. Gezien de kleine omvang van Cohorten A en B en de open-label behandeling van deelnemers is er onvoldoende bewijs om de werkzaamheid van AstroRx® bij ALS/ MND te bepalen. Er is momenteel geen toereikend bewijs voor de werkzaamheid met AstroRx-behandeling, noch is er bewijs gepresenteerd dat aantoont dat AstroRx® defecte cellen zou kunnen vervangen of de functionaliteit bij mensen zou kunnen herstellen. Voorzichtigheid is geboden bij het interpreteren van de resultaten tot dusver en moet worden voortgezet totdat een grotere, goed gecontroleerde klinische studie is voltooid.

Bekijk hier de originele notitie Kadimastem – AstroRx van de Alliance in het Engels.

Draag bij aan een oplossing tegen ALS

Meld je nu gratis aan als lid